Anvisa libera 1º estudo de terapia gênica da Fiocruz contra a AME no Brasil
Autorização abre caminho para tratar a forma mais grave da atrofia muscular espinhal e produzir a terapia em solo nacional.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária deu, no fim de novembro de 2025, um passo importante para a medicina brasileira ao autorizar o primeiro estudo clínico de uma terapia gênica conduzido em parceria com a Fundação Oswaldo Cruz. A pesquisa vai testar em pacientes um tratamento voltado à atrofia muscular espinhal do tipo 1, a versão mais severa dessa doença rara.
A AME é provocada por alterações no gene SMN1 e leva à perda progressiva de força muscular. No tipo 1, os sintomas aparecem ainda nos primeiros meses de vida e comprometem funções essenciais como respirar e engolir, o que torna urgente a chegada de novas opções terapêuticas. A proposta em teste usa vetores virais para levar uma cópia funcional do gene às células do paciente, buscando corrigir a origem do problema.
O produto foi desenvolvido pela empresa Gemma Biotherapeutics em cooperação com a Fiocruz, e o estudo aprovado corresponde às fases iniciais, que avaliam segurança, tolerabilidade e os primeiros sinais de eficácia. Pelo menos três centros brasileiros devem participar da pesquisa, entre eles o Hospital de Clínicas de Porto Alegre e a Universidade Estadual de Campinas.
O que torna o anúncio ainda mais relevante é o acordo de transferência de tecnologia firmado com o instituto Bio-Manguinhos, braço de produção da Fiocruz. Caso o tratamento seja aprovado no futuro, ele poderá ser fabricado dentro do país, algo inédito para uma terapia gênica no Brasil.
Isso importa porque terapias avançadas costumam ter custo altíssimo e dependência de importação, o que limita o acesso pelo sistema público. Ter conhecimento e capacidade instalada em território nacional pode reduzir preços e aumentar a autonomia do país nesse campo.
Para as famílias que convivem com a AME, a autorização representa esperança concreta e a chance de participar da construção de um tratamento nacional. Também sinaliza que a ciência brasileira está se posicionando na fronteira das terapias mais modernas do mundo.