Medicamento antigo para pressão arterial oferece esperança contra doença rara do cérebro
Pesquisadores holandeses descobrem que um remédio contra hipertensão pode frear evolução de doença neurológica genética rara em crianças.
Cientistas do Hospital Infantil Emma da Universidade Médica de Amsterdã identificaram um tratamento promissor para a vanishing white matter (VWM), uma doença cerebral hereditária rara e devastadora. O medicamento guanabenz, um antigo fármaco utilizado para controlar pressão arterial alta, demonstrou capacidade de desacelerar a progressão da enfermidade, conforme publicado na revista científica The Lancet Neurology. A descoberta é particularmente significativa porque, até o momento, não existia qualquer tratamento eficaz para essa condição.
A VWM é causada por uma mutação genética e afeta aproximadamente uma em cada cem mil pessoas na Holanda. A doença atua de forma insidiosa: causa uma ativação permanente do que os pesquisadores chamam de “resposta ao estresse” no cérebro. Normalmente, esse mecanismo de proteção cerebral é disparado apenas em situações específicas, como febre, mas em pacientes com VWM ele permanece constantemente ligado.
Essa ativação contínua provoca a deterioração progressiva do tecido cerebral, que é gradualmente convertido em líquido cefalorraquidiano. Como resultado, as conexões entre diferentes regiões do cérebro se deterioram, levando os pacientes a perder mobilidade, funcionalidade cognitiva e, em última instância, a vida. A doença manifesta-se predominantemente na infância, sendo que dois terços dos casos ocorrem em crianças menores de seis anos, com progressão mais rápida quanto mais jovem o paciente no momento do diagnóstico.
O estudo clínico envolveu 33 crianças de diferentes países que receberam guanabenz durante quatro anos consecutivos. Os resultados indicam que o medicamento consegue retardar significativamente a evolução da doença, oferecendo às famílias perspectivas de melhor qualidade de vida e maior longevidade. A pesquisa liderada pela Dra. Marjo van der Knaap, ex-chefe de neurologia pediátrica do hospital, representa um marco na luta contra essa enfermidade debilitante e abre novos caminhos para futuras investigações sobre tratamentos de doenças neurológicas hereditárias.