Medicamento antigo contra pressão alta oferece esperança contra doença rara do cérebro em crianças
Pesquisadores holandeses descobrem que um remédio para hipertensão pode frear evolução de doença neurológica genética rara em crianças, oferecendo primeira esperança de tratamento.
Uma descoberta importante traz esperança para famílias que enfrentam uma das doenças neurológicas genéticas mais devastadoras em crianças. Pesquisadores do Hospital Infantil Emma, vinculado à Universidade de Amsterdã, identificaram que um medicamento tradicional para controlar pressão arterial consegue desacelerar ou até paralisar a progressão de uma doença cerebral rara e hereditária conhecida como vanishing white matter (VWM), que até agora não tinha qualquer tratamento disponível.
O medicamento em questão é a guanabenz, um fármaco que há décadas é utilizado no controle da hipertensão e que, surpreendentemente, demonstrou eficácia contra essa condição neurológica devastadora. Os resultados do estudo foram publicados na revista científica The Lancet Neurology, um periódico de grande prestígio na comunidade médica internacional. A pesquisa envolveu 33 crianças de diferentes países que receberam o tratamento durante quatro anos, comparadas a um grupo de controle de 66 crianças que não receberam a medicação.
Para entender a dimensão dessa descoberta, é importante compreender como a VWM atua. A doença é causada por uma mutação genética e afeta aproximadamente uma em cada 100 mil pessoas nos Países Baixos. O que torna a condição particularmente cruel é o mecanismo de seu funcionamento: o sistema de resposta ao stress do cérebro fica permanentemente ativado, quando normalmente deveria ser disparado apenas em situações específicas, como durante uma febre. Com essa resposta constantemente ligada, partes da substância branca cerebral — os tecidos que conectam diferentes regiões do cérebro — desaparecem gradualmente, transformando-se em líquido cefalorraquidiano. Essa deterioração progressiva impede a comunicação adequada entre diferentes áreas do cérebro, levando os pacientes à paralisia e, eventualmente, à morte.
A VWM afeta predominantemente crianças pequenas, com dois terços dos diagnósticos ocorrendo antes dos seis anos de idade. A progressão da doença é inversamente proporcional à idade do paciente: quanto mais jovem a criança quando os sintomas aparecem, mais rápida é a deterioração neurológica e o desfecho fatal. Por essa razão, o estudo focou especificamente nessa população mais vulnerável. Os resultados foram notáveis: as crianças que receberam guanabenz apresentaram desaceleração ou mesmo interrupção da perda de substância branca cerebral. Além disso, houve estabilização clínica significativa, com menos crianças evoluindo para a necessidade de cadeira de rodas e, crucialmente, todas as crianças do grupo tratado permaneceram vivas durante o período de acompanhamento. Em contraste, cinco crianças do grupo de controle faleceram durante o mesmo período.
O próximo passo no processo envolve a aprovação formal da guanabenz pelo Órgão Regulador Europeu de Medicamentos especificamente para o tratamento da VWM. Até que essa aprovação seja concedida, novos pacientes diagnosticados com a doença não poderão receber o medicamento através da prescrição médica regular. As crianças que participaram do estudo, no entanto, continuarão tendo acesso ao tratamento. Após a aprovação regulatória europeia, será necessária também uma decisão do órgão holandês responsável pelo reembolso de medicamentos para que o fármaco seja coberto pelos sistemas de saúde.
Além do impacto imediato para os pacientes com VWM, essa descoberta abre portas para compreensão mais profunda dos mecanismos subjacentes da doença. A pesquisadora-chefe Marjo van der Knaap, também ex-diretora do departamento de neurologia pediátrica do Amsterdam UMC, expressa otimismo sobre as perspectivas futuras. Agora que o mecanismo preciso de como a VWM funciona foi elucidado, a comunidade científica pode identificar novos pontos de intervenção terapêutica. Essa compreensão mais clara deve abrir caminho para o desenvolvimento de múltiplos medicamentos para tratar a condição nos próximos anos. Para famílias que enfrentam o diagnóstico de VWM, essa notícia representa a transição de uma sentença de morte inevitável para uma doença potencialmente gerenciável, marcando um divisor de águas na história do tratamento dessa rara condição neurológica infantil.